ムコ多糖症II型は、生まれつき特定の酵素が作れないため細胞に異常が起き脳や体の発達が妨げられる難病。生まれる赤ちゃんのうち約5万人に1人が発症するとされている。言葉の発達の遅れなどがきっかけで2歳以降に診断されることが多く、一度進行すると回復が難しい。国立成育医療研究センターの小須賀基通診療部長らのグループはおととし、生まれた直後の検査でこの病気と診断された赤ちゃん2人に対し生後2か月から治療を始め、脳内への酵素の投与やさい帯血移植を行った。その結果、2歳前後に成長した時点で病気がない赤ちゃんと発達に大きな違いはみられなかったという。グループは、発達の遅れが出る前から治療を始めることで少なくとも2歳までは症状進行を抑えられることが示されたとしている。