難病治療で核酸医薬が注目されている。アメリカ・ノースカロライナ州のプレザントさん一家。長女のレイケンさんはHNRNPH2関連で神経発達障害という極めて珍しい病気。たった1文字の遺伝子変異で成長の遅れや言語障害、運動障害を引き起こす。レイケンさんは1人で立つことができなかった。2024年、8歳のときに転機が訪れた。この病気の核酸医薬を開発したのはn-Lorem財団。希少な病気に対する核酸医薬を開発し提供する団体。2021年に核酸医薬の開発をスタートさせた。2年あまりで完成し、投薬。5か月後、生まれてはじめて1人で歩くことができた。