難病治療で核酸医薬が注目されている。多くの難病の原因はタンパク質の機能不全。核酸はタンパク質を作る情報となる物質。DNAは核酸、メッセンジャーRNAを元にしてタンパク質が作られる。核酸医薬は主にmRNAに働きかけてタンパク質の種類や量を調整する薬。