全身の筋肉が徐々に動かなる難病、ALS筋萎縮性側索硬化症のうち、一部の遺伝子に変異がある患者を対象とした新薬について、米国の製薬会社の日本法人が、厚生労働省に承認を求める申請を行ったと発表した。承認申請されたのは、米国の製薬会社、バイオジェンが開発した新薬、トフェルセン。ALSは国内におよそ1万人の患者がいるとされているが、会社の日本法人などによると、この薬は、全体のおよそ2％を占める、SOD1という遺伝子に変異がある患者が対象となる。この遺伝子に変異があると異常なたんぱく質が作られて、運動神経を壊すことで、ALSの原因となることが分かっていて、会社によると、この新薬は異常なたんぱく質が作られるのを防ぐことで、症状の進行を抑えることができると期待されている。ALSはさまざまな原因で起こると考えられているが、いずれも根本的な治療法はなく、この薬が承認されれば、根本的な原因に働きかける薬として国内では初めてとなる。この薬は米国では去年4月、患者に利益があると合理的に予測できるとして、深刻な病気の患者に対し、より早く治療を提供する迅速承認という仕組みで承認されている。