news every. きょうコレ
きょう、国の指定難病「遠位型ミオパチー」の患者会と新薬開発チームが会見した。遠位型ミオパチーは、筋肉が萎縮して、体の自由が奪われていく難病で、患者の体内で、シアル酸という物質が作りにくいことがわかっている。東北大などが、シアル酸の錠剤を開発し、2010年から治験を行ったところ、腕などの筋力の低下を抑える有効性と安全性が証明されたということで、おととい、厚生労働大臣が薬事承認した。遠位型ミオパチーの患者は、日本に約400人しかおらず、採算がとれないことなどから開発が進んでいなかったが、患者自らが研究者や製薬会社に交渉し、東北大の青木正志教授らと日本の製薬会社「ノーベルファーマ」が開発を担った。新薬の販売開始は、数カ月後とみられるという。