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「イノベーションハブ」 のテレビ露出情報

2024年3月、イタリア・ローマに到着した久保田はバンビーノ・ジェス病院にて神経芽腫の治療としてCAR-T細胞療法の臨床試験を受けた。結果が判明するまでに3か月必要で、それまでは経過観察が必要となる。がんの遺伝子治療研究所のコンチェッタ所長は、CAR-T細胞療法が医療的に緊急性の高い案件と捉え、研究に特別チームが結成されているなどと伝えた。名古屋大学病院は2013年に小児がん拠点病院に指定された。高橋医師は小児科の教授でありながら副病院長を務め、若くして父を亡くしたことで医師を志してきたなどと明かした。この日、高橋医師は小児がんで子どもを亡くした母親たちの会合に招かれていた。高橋医師はこうした会合には初参加であり、自分が最終責任者として担当し、死なせてしまった申し訳なさからご遺族とどう対面して良いのか、責められて然るべきである自分が何を伝えれば良いのかと参加を躊躇していたなどと胸の内を明かした。会合に参加した母親たちは、高橋医師を責めることはなく、わが子が生き延びる可能性を当時示して海外での手術を紹介支援してくれたことに感謝しているなどと伝えた。新薬を使用するには国の違いによる時差がある。
日本では新薬が患者に届くまでには長い時間が必要で、厚生労働省が設置する薬事審議会では国の他に学識経験者などが新薬の有効性や安全性などを審査している。薬の開発・承認までの流れは、基礎研究等→前臨床→臨床試験→治験とここまでで15年かかると言われ、その後も承認申請審査に約1年経て厚生労働省に承認されることとなる。欧米で承認された新薬も日本国内では原則として臨床試験からやり直す必要があり、欧米で承認されながらも日本では未承認となっている新薬は143品目で、うち86日目が未着手となっている。2023年3月に実施された製薬会社133社を対象にしたアンケートでは、国内で小児用医薬品を開発しない理由に採算が取れない・日本では治験実施が困難・国内賞に患者が少ないなどがあがった。欧米では成人向け医薬品開発で小児用薬の開発も検討することを義務づけているが、国内多くの製薬会社で肯定的な意見が出ているものの実現できないのが現実となっている。ファイザージャパンの梅田元社長は低分子医薬品時代には日本は強かったがバイオ時代になると出遅れたなどと伝えた。アメリカでは希少疾患の薬開発はベンチャー企業が主流となっている。アメリカ・カリフォルニア州にあるソレノ薬品は小児疾患に力を入れており、アニッシュCEOはアメリカでは患者団体の活動が活発であるためなどと告げた。FDA(アメリカ食品医薬品局)が2024年にイノベーションハブを希少疾患の治療を促進させる目的で設立し、患者・企業・投資家を繋いでいる。
2024年5月、神経芽腫が再発した高橋はイタリアに行くことが叶わず、すでに体中にがんが転移して治療ができないと判断されていた。神経芽腫向けのCAR-T細胞療法の治験を日本でできないか可能性を探るために高橋医師はイタリアへ向かった。

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