熊本大学の工学部で教壇に立つのは勝田陽介教授。熊本県玉東町に住む3歳の平井謙くんはKCNTI遺伝子に変異してしまう病になり、血管が以上に伸びる症状をかかえる。そのために血を吐いたり、てんかんが起きたりしているが同じ症例は国内で6例。異常に伸びた血管をふさぎ、てんかんをおさえる装置を体に入れている。国内の患者の数が5万人に満たない病は希少疾患と呼ばれ世界に7000種、3億人の患者がいるという。半数が子どもで大人になる前に亡くなるケースもあり、ほとんど治療法がない。謙くんは血管がのびるたびに入院を繰り返す。多くの病には、遺伝子から作られるタンパク質が関係している。タンパク質には、免疫や代謝、神経伝達などの役割を持ち、このバランスが崩れると病気が引き起こされる。謙くんの病気も変異した遺伝子からつくられるタンパク質が関係していると考えられる。勝田准教授らが開発したStaple核酸は病の原因となっているタンパク質の量を調節。複数の希少疾患に薬となりうるデータが得られている。少しでも多くの人に関心を持ってほしいと薬の開発には、乗り越えなければいけない多くの壁が存在している。
新薬の開発には膨大なお金がかかるとともに、薬を一つ開発するために人や動物で安全性を確認する臨床試験などに10年以上の時間が必要に。日本にはこの過程で開発にまで至れない死の谷がある。官民の支援や連携が十分でなく、臨床試験などにかかる莫大な費用を調達できず、死の谷に陥る。勝田准教授のもとで薬の研究に取り組む長谷川さん。長崎県の南島原市に住む君子さんは多系統萎縮症という病を患った。脳に異常なタンパク質がたまり、体が動かなくなる進行性の病で、全国に1万人の患者がいる。一般的な余命は発症から9年だという。祖母に薬を届けたいと研究に励むが、病気の進行していく。長谷川さんの研究は実験段階で病の原因となっているタンパク質を減らすことには成功したが、祖母に薬を届けることは叶わない。